Trang chủ Ý tưởng sáng tạo toàn cầu 24h Top Ý Tưởng Sáng Tạo Thế Giới 2023 – Thuốc chỉnh sửa...

Top Ý Tưởng Sáng Tạo Thế Giới 2023 – Thuốc chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới hoạt động thế nào?

Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA) đã cấp phép sử dụng Casgevy, một loại thuốc chỉnh sửa gene để điều trị bệnh thiếu máu do di truyền.
The Guardian đưa tin, khoảng 15.000 người ở Anh, hầu hết là người gốc Phi hoặc Caribe, mắc bệnh hồng cầu hình liềm. Khoảng 1.000 người – chủ yếu là người gốc Địa Trung Hải, Nam Á, Đông Nam Á và Trung Đông – mắc bệnh beta thalassemia và cần truyền máu thường xuyên để điều trị tình trạng thiếu máu.

Các chuyên gia y tế hy vọng thuốc chỉnh sửa gene Casgevy có thể là một phương pháp chữa trị, giúp những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia không cần phải ghép tủy xương nữa. Trước đó, phương pháp điều trị duy nhất đối với hai căn bệnh này là cấy ghép tủy xương.
MHRA nhấn mạnh, trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và beta thalassaemia phụ thuộc vào truyền máu, giúp giảm các triệu chứng bệnh.
Casgevy sử dụng công cụ điều chỉnh gene CRISPR. Thuốc hoạt động bằng cách chỉnh sửa gene bị lỗi trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân để cơ thể tạo ra huyết sắc tố hoạt động bình thường. Để làm điều này, tế bào gốc được lấy ra khỏi tủy xương, chỉnh sửa trong phòng thí nghiệm và sau đó được truyền lại vào bệnh nhân”, MHRA cho biết.

Thuoc chinh sua gene dau tien tren the gioi hoat dong the nao?
Hồng cầu hình liềm là một bệnh rối loạn máu di truyền. Ảnh minh họa: Getty. 

Được biết, công cụ CRISPR đã mang lại giải Nobel năm 2020 cho các nhà phát triển.
MHRA cho biết thêm, bệnh nhân có thể phải nằm viện ít nhất một tháng trong khi các tế bào được điều trị “cư trú trong tủy xương và bắt đầu tạo ra các tế bào hồng cầu có dạng huyết sắc tố ổn định”.
Trong một thử nghiệm lâm sàng của Casgevy đối với bệnh hồng cầu hình liềm, 28 trong số 29 bệnh nhân không trải qua cơn đau nghiêm trọng nào trong ít nhất một năm sau đó. Ở những người mắc bệnh beta thalassemia, 39 trong số 42 người tham gia thử nghiệm không cần truyền hồng cầu trong ít nhất 12 tháng sau khi được điều trị bằng Casgevy.
“Mặc dù các phương pháp điều trị chữa bệnh có thể không phù hợp với tất cả mọi người, nhưng liệu pháp gen mang lại cơ hội chữa khỏi bệnh thực sự cho những người không đủ điều kiện để cấy ghép tủy xương. Và vì vậy, chúng tôi rất vui vì nó đã được MHRA chấp thuận”, Tiến sĩ Sara Trompeter, nhà tư vấn huyết học tại Bệnh viện Đại học London và là chuyên gia về bệnh hồng cầu hình liềm, nói.
Được biết, thuốc Casgevy do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phối hợp phát triển và sản xuất.
Theo kienthuc.net
https://kienthuc.net.vn/doi-song/thuoc-chinh-sua-gene-dau-tien-tren-the-gioi-hoat-dong-the-nao-1924025.html
CÁC TIN KHÁC

Nhật Bản phát triển hệ thống AI hỗ trợ chẩn đoán bệnh hiếm gặp

Theo phóng viên TTXVN tại Tokyo, nhóm nghiên cứu chung từ Đại học Kyoto, IBM Nhật Bản và một số công ty khác đã phát triển thành công một hệ thống sử dụng trí tuệ nhân tạo (AI) để đưa ra các đề xuất về tên bệnh dựa trên các triệu chứng của bệnh nhân, đồng thời hỗ trợ bác sĩ chẩn đoán các bệnh hiếm gặp.

Phát triển cảm biến chống mồ hôi

Robot đeo được cho là thiết bị được sử dụng trong nhiều phương pháp điều trị phục hồi chức năng cho người già và bệnh nhân đang hồi phục sau đột quỵ hoặc chấn thương. Công nghệ cảm biến điện cơ (EMG) mới cho phép điều khiển ổn định lâu dài robot đeo được và không bị ảnh hưởng bởi mồ hôi và da chết của người đeo, đã thu hút được sự chú ý gần đây.

Gạch thông minh lưu trữ năng lượng có thể cung cấp ánh sáng trong nhà

Một nghiên cứu được thực hiện bởi Đại học Washington cho thấy, gạch không chỉ là vật liệu xây dựng mà trong tương lai nó có thể là công cụ lưu trữ năng lượng.

Robot chống ổ gà tự động đầu tiên trên thế giới

ARRES Prevent, một cỗ máy robot tiên tiến với AI có thể phát hiện và lấp đầy các vết nứt, ổ gà trên đường một cách tự động.

Công nghệ mới giúp cắt giảm khí nhà kính

Tetra Pak vừa hợp tác với Absolicon (công ty nhiệt mặt trời Thụy Điển) cung cấp giải pháp được tiêu chuẩn hóa cho thiết bị công nghiệp chạy bằng năng lượng nhiệt có thể tái tạo, cho phép thực hiện nhiều tùy chọn cắt giảm khí nhà kính.

Sạc không dây cấy dưới da cấp điện cho các thiết bị y tế

Nhóm chuyên gia tại Trường Vật lý và Công nghệ thuộc Đại học Lan Châu, Trung Quốc, vừa phát triển thành công thiết bị sạc không dây có thể cấy dưới da trên chuột. Nếu thành công sẽ tạo ra thế hệ thiết bị cấy ghép y tế mới không cần pin.

Bài viết nổi bật

Đại học Sư phạm TP.HCM ‘bắt tay’ doanh nghiệp công nghệ Việt thúc đẩy chuyển đổi số

Theo hợp tác mới ký kết với Viettel Solutions, Đại học Sư phạm TP.HCM sẽ cùng doanh nghiệp này xây dựng các giải pháp công nghệ trong giáo dục tập trung vào 4 nội dung chính.

Nhóm sinh viên trường ĐH Ngoại thương giành giải ‘Olympic Kinh tế lượng và ứng dụng’

Ngày 12/6, tại Học viện Tài chính diễn ra Chung khảo Hội thi khoa học sinh viên toàn quốc 'Olympic Kinh tế lượng và ứng dụng' lần thứ VII, năm 2022. Ban Giám khảo đã chọn ra nhóm sinh viên ĐH Ngoại thương TP. Hồ Chí Minh giành giải Đặc biệt.

Bài viết mới nhất

Quá trình xây quần đảo nhân tạo lớn nhất thế giới

Quần đảo hình cây cọ Palm Jumeirah rộng 5,72 km ở ngoài khơi Dubai được xây bằng đá và cát nạo vét dưới đáy vịnh Ba Tư.

Gạo lai thịt bò có thể giải quyết khủng hoảng lương thực

Các nhà khoa học ở Đại học Yonsei, Seoul, phát triển loại thức ăn bền vững mới là gạo lai thịt bò, giúp giải quyết khủng hoảng lương thực và biến đổi khí hậu.

Nhật Bản phát triển hệ thống AI hỗ trợ chẩn đoán bệnh hiếm gặp

Theo phóng viên TTXVN tại Tokyo, nhóm nghiên cứu chung từ Đại học Kyoto, IBM Nhật Bản và một số công ty khác đã phát triển thành công một hệ thống sử dụng trí tuệ nhân tạo (AI) để đưa ra các đề xuất về tên bệnh dựa trên các triệu chứng của bệnh nhân, đồng thời hỗ trợ bác sĩ chẩn đoán các bệnh hiếm gặp.

Lần đầu tiên Việt Nam mở trung tâm nghiên cứu, sản xuất thiết bị công nghệ điều trị đột quỵ

Chi phí bình quân điều trị một bệnh nhân đột quỵ tại Việt Nam có đến 70% dùng để chi trả cho trang thiết bị, dụng cụ công nghệ cao. Trong khi đó, 100% trang thiết bị điều trị đột quỵ hiện nay ở Việt Nam đều phải nhập từ nước ngoài.

Công nghệ chống nóng cho công trình ngoài trời

Các nhà khoa học của Viện Kỹ thuật nhiệt đới (Viện Hàn lâm Khoa học và Công nghệ Việt Nam) vừa nghiên cứu và phát triển thành công sản phẩm sơn phản xạ nhiệt nano giúp chống nóng cho các công trình xây dựng ngoài trời, các bồn, bể chứa xăng dầu. Sản phẩm này có ý nghĩa đặc biệt đối với việc bảo tồn năng lượng và bảo vệ môi trường, góp phần phát triển bền vững.

Phát triển cảm biến chống mồ hôi

Robot đeo được cho là thiết bị được sử dụng trong nhiều phương pháp điều trị phục hồi chức năng cho người già và bệnh nhân đang hồi phục sau đột quỵ hoặc chấn thương. Công nghệ cảm biến điện cơ (EMG) mới cho phép điều khiển ổn định lâu dài robot đeo được và không bị ảnh hưởng bởi mồ hôi và da chết của người đeo, đã thu hút được sự chú ý gần đây.