Nghiên cứu tiền lâm sàng này đánh dấu một tiến bộ đáng kể trong thành tựu nghiên cứu bệnh Alzheimer, đưa ra những hướng đi mới trong việc phát triển các phương pháp điều trị cần thiết.
Tác giả chính của nghiên cứu, Tiến sĩ Li Gan, giám đốc Viện nghiên cứu bệnh Alzheimer Helen và Robert Appel cùng Burton P. và Judith B – Giáo sư về các bệnh thoái hóa thần kinh tại Viện nghiên cứu não và tâm trí gia đình tại Weill Cornell Medicine cho biết: “Hiện tại không có liệu pháp nào có thể ngăn chặn sự lây lan của các tập hợp protein tau trong não của bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer. Mô hình tế bào thần kinh con người về sự lây lan tau của chúng tôi đã khắc phục những hạn chế của các mô hình trước đó và đã tiết lộ các mục tiêu tiềm năng để phát triển thuốc mà trước đây chúng ta chưa biết đến.”
Bằng cách sử dụng tế bào gốc đa năng của con người – Loại tế bào có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau bao gồm cả tế bào thần kinh, nhóm nghiên cứu đã sử dụng công nghệ CRISPR để sửa đổi bộ gen của các tế bào gốc này, cho phép chúng biểu hiện các dạng tau liên quan đến não lão hóa mắc bệnh Alzheimer. Cách tiếp cận sáng tạo này cho phép các nhà khoa học có thể mô phỏng sự lan truyền của protein tau trong tế bào thần kinh trong vòng vài tuần – Một quá trình thường mất hàng thập kỷ trong não người.
Nhằm xác định các mục tiêu điều trị tiềm năng, nhóm nghiên cứu đã tiến hành sàng lọc CRISPRi, vô hiệu hóa một nghìn gen để đánh giá vai trò của chúng trong sự lây lan của tau. Cách tiếp cận không thiên vị này đã dẫn đến việc phát hiện ra 500 gen có ảnh hưởng lớn đến sự phát triển của tau, mở ra những con đường mới cho việc phát triển thuốc.
Một phát hiện đáng chú ý từ nghiên cứu này là sự tham gia của UFMylation, một quá trình tế bào liên quan đến việc gắn một protein nhỏ có tên UFM1 vào các protein khác. Mối liên hệ của quá trình này với sự lây lan của protein tau chưa được biết đến trong các nghiên cứu trước đây. Nhóm nghiên cứu phát hiện ra rằng sự ức chế enzyme chịu trách nhiệm về UFMylation đã ngăn chặn một cách hiệu quả sự lan truyền tau trong tế bào thần kinh, mang lại một hướng can thiệp đầy hứa hẹn.
Tiến sĩ Shiaoching Gong, Phó Giáo sư Nghiên cứu về Khoa học thần kinh tại Weill Cornell Medicine và đồng tác giả của nghiên cứu, bày tỏ sự lạc quan về những phát hiện mới này, đặc biệt nêu bật sự thành công của việc ức chế UFMylation trong việc ngăn chặn sự lây lan của protein tau ở cả tế bào thần kinh của con người và mô hình thí nghiệm trên chuột.
Khi việc tìm kiếm các liệu pháp điều trị bệnh Alzheimer vẫn tiếp tục, những khám phá bắt nguồn từ mô hình tế bào thần kinh của con người mang lại hy vọng mới cho các bệnh nhân và gia đình đang vật lộn với căn bệnh Alzheimer này.
Theo Liên minh Kỷ lục Thế Giới (WorldKings.org)
Hoài Phương – Kyluc.vn (Nguồn: Liên Minh Kỷ Lục Thế Giới (worldkings.org) (Nguồn ảnh: Internet)
